Nadzieję mamy we krwi. Debata "Do Rzeczy"

To pewna niesprawiedliwość: jeżeli choruje celebryta, to wszyscy się tym interesują, a jeśli zachoruje pani Jadzia, to cicho umrze za ścianą i nikt się tym nie przejmie – prowokująco rozpoczął debatę „Do Rzeczy” dr Leszek Borkowski, farmakolog kliniczny, a jednocześnie pacjent onkologiczny i prezes fundacji Razem w Chorobie. Fundacja właśnie rozpoczęła kampanię edukacyjno-informacyjną „Życie mamy we krwi”, w której zwraca uwagę na nowotwory krwi, a dziś szczególnie na chorych z agresywną odmianą przewlekłej białaczki limfocytowej (PBL). W większości to osoby starsze, za którymi rzadko kto się ujmuje.

Eksperci podkreślali, że nowotwory krwi to duże wyzwanie dla chorego. Nie można ich chirurgicznie usunąć: są we krwi, czyli wszędzie. – Często nie możemy ich całkowicie wyleczyć, jednak dzięki nowym terapiom w większości przypadków choroba staje się przewlekła i można z nią żyć wiele lat – mówił prof. Krzysztof Giannopoulos z Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej.

Przyczyną nowotworów krwi (większość z nich to białaczki) są mutacje genetyczne. Obraz choroby jest zróżnicowany, mogą być postaci ostre lub przewlekłe, jednak „przewlekłe” wcale nie oznacza „mniej groźne”. Najwięcej nowotworów krwi występuje u dorosłych, a najczęstszym jest przewlekła białaczka limfocytowa. Co roku zapada na nią w Polsce 1,5–1,7 tys. osób, najczęściej po 65. roku życia. – Z roku na rok liczba chorych rośnie, bo nasze społeczeństwo się starzeje – zaznaczył prof. Wiesław Jędrzejczak, krajowy konsultant w dziedzinie hematologii.

Obserwuj, czekaj, lecz

W przewlekłej białaczce limfocytowej dochodzi do niekontrolowanego namnożenia się i gromadzenia dojrzałych limfocytów w krwi i szpiku. W początkowej fazie chory może mieć powiększone węzły chłonne, czuć się zmęczony. Tylko u ok. 10 proc. osób występują bardziej charakterystyczne objawy: utrata masy ciała, nocne poty, podwyższona temperatura utrzymująca się ponad dwa tygodnie. – Jednak 30–50 proc. osób nie ma żadnych objawów klinicznych, a choroba jest rozpoznawana tylko dzięki morfologii krwi, dlatego tak ważne jest jej wykonywanie co roku. W rozmazie krwi widać charakterystyczny obraz limfocytów – mówił dr Michał Sutkowski z Kolegium Lekarzy Rodzinnych, podkreślając, że rolą lekarza rodzinnego jest jak najszybsze skierowanie pacjenta do hematologa. – Rozpoznanie choroby wymaga dokładniejszych badań, które może wykonać tylko hematolog – zaznaczył prof. Jędrzejczak. Nie sposób też przewidzieć, jak choroba będzie się rozwijać. – Jedna trzecia chorych nie będzie przez całe życie wymagać leczenia, wystarczy ich obserwować. Nie wiadomo jednak, którzy to będą chorzy. Dlatego przyjmujemy strategię: „Obserwuj i czekaj” – mówiła prof. Iwona Hus z Uniwersytetu Medycznego w Lublinie. Jednak jakiś odsetek chorych musi mieć leczenie od razu. – Nazwa „przewlekła” białaczka może mylić, ponieważ część osób musi być leczona bardzo szybko, a mimo to rokowanie będzie bardzo złe, tak jak przy ostrej białaczce – podkreślał prof. Giannopoulos. Dlatego zanim rozpocznie się terapię, u każdego chorego powinno się przeprowadzić badanie cytogenetyczne. Podpowiada ono, jakie leki mogą być skuteczne, a których stosowanie mija się z celem. Niestety, u niektórych chorych mimo leczenia choroba wraca. – Będą oni wymagali coraz bardziej złożonych i niestety coraz droższych terapii – zaznaczył prof. Jędrzejczak.

Terapia

Żeby leczenie PBL było skuteczne, musi być dobrane do chorego. – Oczywiście wykonywanie badań cytogenetycznych ma sens tylko wtedy, kiedy my, lekarze, w ogóle mamy szansę dokonywać wyboru terapii – zaznaczyła prof. Hus. Niestety, nie zawsze tak jest. W bardzo trudnej sytuacji są zwłaszcza pacjenci, u których wykryje się delecję krótkiego ramienia chromosomu 17. – Jest to mutacja obejmująca utratę genu TP53, produkującego białko p53. Jego brak prowadzi do pojawienia się oporności na leczenie. Mówiąc obrazowym językiem: u chorego dochodzi do sytuacji, że nowotwór „śmieje się” z tradycyjnego leczenia – mówił dr Borkowski. Taka sytuacja zdarza się u ok. 10 proc. chorych na PBL, czyli u ok. 300 osób rocznie.

Nadzieją są nowe terapie celowane. Niestety, wiele nowych leków, bardzo skutecznych dla wąskich grup pacjentów, w Polsce nadal pozostaje niedostępnych, gdyż nie znajdują się w refundacji. Tym, co obudziło nadzieje chorych, było wprowadzenie w lipcu 2016 r. pierwszego programu lekowego dla PBL. Dotyczył on jednak tylko bardzo wąskiej grupy pacjentów. Potrzeby są znacznie większe.

– Najbardziej cieszymy się, gdy pojawiają się leki dla chorych, którzy do tej pory nie mieli skutecznego leczenia. Tak jest np. w przypadku pacjentów z delecją chromosomu 17p i mutacją TP53, gdzie do tej pory byliśmy bezradni. Nowe leki, takie jak drobnocząsteczkowe terapie celowane, przełamują niekorzystne rokowanie – podkreślił prof. Giannopoulos. Niestety, wciąż nie są one dostępne w Polsce, choć mogą z nich już od ponad dwóch lat korzystać chorzy nie tylko w krajach Europy Zachodniej, lecz także w Czechach, na Słowacji, Węgrzech czy w Rumunii. – Dla pacjentów nowe leki oznaczają wydłużenie życia i poprawę jego jakości, a u młodszych chorych mogą stać się terapią pomostową do przeprowadzenia transplantacji szpiku i całkowitego wyleczenia. Jesteśmy w ciągłym konflikcie sumienia, gdy wiemy, że są leki, dzięki którym moglibyśmy leczyć pacjentów, są one zalecane przez amerykańskie i europejskie towarzystwa hematoonkologiczne, a my nie możemy ich zaproponować chorym – podkreślał prof. Jan Walewski, dyrektor Centrum Onkologii w Warszawie. W dodatku chorzy to zwykle osoby starsze, które nie są w stanie zbierać pieniędzy przez fundacje czy walczyć o zmiany w leczeniu.

Będzie zmiana!

Debacie z uwagą przysłuchiwał się wiceminister zdrowia Krzysztof Łanda. Podkreślił dobrą opiekę hematologów nad pacjentami, zaznaczył jednak, że nie można liczyć na to, iż każdy nowy lek, który znalazł się w zaleceniach międzynarodowych towarzystw naukowych, od razu wejdzie do refundacji w Polsce. Powodem są ceny. – Gdyby te leki były produkowane u nas, to nasza skłonność do refundacji byłaby większa, nawet jeśli byłyby drogie. Moglibyśmy je eksportować, a więc skorzystaliby i polska gospodarka, i pacjenci – mówił Łanda.

Obiecał jednak, że sytuacja pacjentów z chorobami rzadkimi, w tym rzadkimi nowotworami hematoonkologicznymi, może się wkrótce zmienić dzięki tzw. dużej nowelizacji ustawy refundacyjnej. Do tej pory minister zdrowia, podejmując decyzję o refundacji leków, brał pod uwagę analizy ekonomiczne: ile kosztuje uzyskanie dodatkowego efektu zdrowotnego. – Dyskryminowało to pacjentów po pierwsze dlatego, że zachorowali na chorobę rzadką, na którą nie ma leków. A po drugie, gdy już terapia się pojawiła, była bardzo droga. Dlatego chcemy wprowadzić zasadę, że w przypadku pierwszego leku o udowodnionej skuteczności w danej chorobie rzadkiej odchodzimy od klasycznej analizy ekonomicznej i oceny względem ustawowego progu opłacalności. Za to producent będzie musiał uzasadnić cenę leku. Dzięki temu minister będzie miał znacznie szerszy wachlarz możliwości, jeśli chodzi o refundację – mówił Krzysztof Łanda.

Czy zapowiadane przez ministerstwo zmiany prawne przyniosą realną poprawę najbardziej potrzebującym pacjentom z nowotworami krwi, w tym chorym na agresywną postać PBL, która nie zalicza się do nowotworów ultrarzadkich? Trzeba mieć nadzieję, że tak. – Pacjenci są realistami, wiemy, że możliwości państwa są ograniczone. Jednak czasami ten realizm gubimy, gdy walczmy o nasze życie – ocenił dr Borkowski.

Krzysztof Łanda, wiceminister zdrowia. Producenci leków na choroby ultrarzadkie ponoszą bardzo wysokie nakłady na badania i rozwój, natomiast liczba chorych jest niewielka. Leki w chorobach rzadkich nie mogły konkurować cenowo ze stosowanymi w chorobach powszechnych, dlatego ministrowi zdrowia trudno było podjąć decyzję o ich refundacji. My tę niesprawiedliwość znosimy. Myślę, że szansa na uzyskanie refundacji dla technologii sierocych będzie większa. Moim zdaniem ustawa może wejść w życie już na początku drugiego kwartału przyszłego roku. Zmiany są ukłonem także w stronę pacjentów hematoonkologicznych, którzy cierpią na choroby ultrarzadkie. Szanse uzyskania skutecznej terapii będą dla nich wyższe niż teraz. To najważniejsza dobra wiadomość dla pacjentów.

dr Leszek Borkowski, prezes fundacji Razem w Chorobie. Irytuje mnie, gdy czytam analizy Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji na temat nowego, obiecującego leku, które sprowadzają się do opinii: „Lek jest chyba dobry, ale w zasadzie… nie jest dobry”. Mam wrażenie, że chodzi o to, żeby uzasadnić odmowę refundacji leku. Jako pacjent domagam się od państwowej agencji mówienia prawdy, czyli powiedzenia: „Lek jest dobry” albo: „Jest zły”. Albo: „Jest dobry, ale nas na niego nie stać”.

prof. Iwona Hus, hematolog, Uniwersytet Medyczny w Lublinie. Opinie AOTMiT często negują dowody wyników badań klinicznych. Co w takim razie jest przekonujące, jeśli nie wyniki badań klinicznych? Zdajemy sobie sprawę, że nie możemy stosować u wszystkich chorych nowych terapii, takich jak celowane terapie drobnocząsteczkowe. Chcielibyśmy jednak, żeby można je było stosować przynajmniej u tych chorych, u których wiemy, że inne opcje leczenia nie są skuteczne.

prof. Jan Walewski, hematolog, dyrektor Centrum Onkologii w Warszawie. W tym, co powiedział wiceminister Łanda, na razie nie widzę wielu powodów do optymizmu. Skoro ministerstwo chce, by w Polsce powstawały leki, to niech stworzy bodźce, które spowodują, że będą powstawać. Dla lekarza niemożność stosowania skutecznych terapii to konflikt sumienia. Lekarz dobrze się czuje, jeśli może pacjentowi coś zaoferować, a jak nie może, to czuje się beznadziejnie.

prof. Wiesław W. Jędrzejczak, krajowy konsultant w dziedzinie hematologii, Warszawski Uniwersytet Medyczny. Jako społeczeństwo mamy największe zobowiązania w stosunku do ludzi najbardziej pokrzywdzonych chorobą przez los. Tworząc zalecenia, staramy się, by nowymi terapiami objąć te podgrupy chorych, które mogłyby najbardziej skorzystać na leczeniu, a jednocześnie są w najtrudniejszej sytuacji i najbardziej wymagają pomocy. Trudno mi przewidzieć, czy w sytuacji ograniczonych środków PBL znajdzie się na liście priorytetowej. Jako środowisko szczególnie występujemy o leki dla chorych z delecją ramienia p chromosomu 17, u których nie działają obecnie dostępne terapie.

prof. Krzysztof Giannopoulos, hematolog, Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej, UM w Lublinie. W ostatnich latach w hematoonkologii trzy bardzo ważne leki zostały zastąpione znacznie tańszymi generykami. Liczyliśmy, że oszczędności otworzą drogę nowym lekom, które staną się bardziej dostępne dla pacjentów. Na razie tak się nie stało. Liczymy na tę zmianę podejścia, o której mówił wiceminister Łanda.

dr Michał Sutkowski, prezes warszawskiego oddziału Kolegium Lekarzy Rodzinnych. Rolą lekarzy rodzinnych jest wczesna diagnostyka, rzetelne badania pacjentów, współpraca z onkologami. A jeśli chodzi o leki, to pacjenci wierzą lekarzom, że zaproponują najlepszą dla nich formę terapii. Nie powinniśmy zawodzić chorych.

Debata została zrealizowana w ramach kampanii informacyjnej „Życie mamy we krwi”, której inicjatorem jest fundacja Razem w Chorobie wspólnie z Konsylium Pacjentów z Nowotworami Krwi oraz fundacją Alivia, przy wsparciu firmy Janssen.